只能说罕见病患者的处境太难了…

@庄时利和：#院方回应患者住院4天花费55万元# 看到凤凰网这个报道，我大概知道什么药了。

除非我的猜测错得离谱，这名SMA患儿用的药应该就是Spinraza。而凤凰网这个报道，再次印证了我国一些媒体的专业水准是多么的拙劣。

一

先简单说一下SMA这个病。SMA是一个罕见病，全名是脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy），是一种常染色体隐形遗传病，患儿的脊髓前角细胞远动神经元变性，导致患儿肌肉进行性萎缩和无力，最终导致呼吸衰竭。

为什么叫「患儿」，因为SMA有4种类型，最常见的I型SMA多在出生后6个月内发病，II型也多在18个月内发病。再进一步说，SMA是中国2岁以下婴幼儿的头号致死性遗传病，每天，中国有大约100名SMA宝宝离开这个世界。

二

而Spinraza是全世界第一个获批治疗SMA的药物。这里就要说说SMA的发病机制了，SMA最常见的原因在于SMN1（survival of motor neuron 1，运动神经元存活基因1）的变异或缺失，导致SMN蛋白显著减少，最终导致肌肉的进行性萎缩。Spinraza是一种反义寡核苷酸，可以改变SMN2基因的剪切，增加SMN蛋白的合成，通过鞘内注射给药改善临床症状。

根据Spinraza的III期临床试验结果，相对于对照组，试验组（使用Spinraza）的死亡或永久性通气风险显著降低了47％。

由于其里程碑式的治疗效果，Spinraza在多国快速获批，包括中国。但是这个药物的最大问题就在于价格。

2016年Spinraza在美国获批时，每针定价12.5万美金，第一年需要6针，药费高达75万美金，随后每年3针。由于其高昂的价格，Spinraza在获批后在美国也引发了巨大的争议。而它的价格记录在上市三年后被打破，2019年诺华上市的药物Zolgensm价格高达210万美金/ 支——而Zolgensm同样用于治疗SMA。

这些药物价格之所以极其高昂，原因首先在于它们的研发成本非常高，前期研发投入数亿美金，其次在于它们是针对罕见病的药物，能受益的患者比常见疾病的少很多，而药品是由专利保护期的，如果希望能在专利保护期内收回本，既罕见病药物然量产时不现实的，那就只能大幅提高单价了。

三

所以针对这样的天价药物，其实就看你从哪个角度看。

从药企的角度来说，如果研发药物都是血本无归的，那就药企就越来越没有动力去开发新药，很多患者就永远等不到希望；

但从患者家庭的角度来说，既然有了救命药，当然是希望价格越便宜越好。将心比心，当我们的家人不幸身处这种困境时，我们还会去考虑什么「专利保护」、「尊重知识产权」的事情吗？可能大家恨不得都去买山寨药了；

而从医保的角度来说，将这种天价药纳入医保固然可以让更多罕见病患者受益，但是医保的钱不是天上掉下来的，这个钱是每一个参加医保的人出的。除了Spinraza以外，还有很多药物等着进医保，让这些药都进医保，对于所有参保人来说也是一种损失。

所以这种问题其实是很难讨论出结果的，但我为什么说这次这个新闻报道体现出一些媒体拙劣的专业水准？我并不是说他们在医学上的素养如何，而是他们原本可以更加客观、全面地进行报道，让大众了解这个事情的全貌，知道为什么这个药物这么贵，知道天价药背后的博弈，知道中国许多罕见病家庭面临的困境。

但这些媒体不这么做，他们选择最简单粗暴的激化矛盾，选择把舆论的矛头导向医院和医生。

也许流量才是他们真正关心的东西。